Борьба с муковисцидозом

Причина муковисцидоза — мутация в гене одного из белков мембраны клеток слизистой оболочки. Этот белок участвует в регуляции обмена воды и минеральных солей между клеткой и окружающей ее средой. В результате слизь, покрывающая поверхность легких и протоки поджелудочной железы, сгущается, что приводит к болезням легких и проблемам с пищеварением, а также с выработкой инсулина. Ежегодно в мире рождается около 90 тысяч человек с этим заболеванием, которые обречены на пожизненный прием лекарств.

Очевидно, что прямой путь лечения болезни, вызванной мутацией, — генная терапия. В данном случае — доставка в клетки слизистой оболочки генетического материала, кодирующего правильный белок. Такие лекарства находятся в стадии разработки, и, в частности, британский Консорциум по борьбе с муковисцидозом, базирующийся в Лондонском королевском колледже, приступил в 2012 году к испытаниям с участием 130 добровольцев разного возраста. В течение года они раз в месяц вдыхают препарат упакованных в оболочку из жира частиц ДНК, компенсирующих мутацию в седьмой хромосоме. Кроме того, небольшая группа добровольцев будет получать препарат в виде вирусных частиц: у них выше способность доставлять ДНК в клетки, но в то же время выше и опасность каких-либо непредвиденных последствий.

Предполагается, что испытания закончатся в 2014 году, а информация об их ходе появляется на сайте консорциума.

Агентство «AlphaGalileo», 14 марта 2012 года; http://www.cfgenetherapy.org.uk