Стократное улучшение зрения

Передовая медицина активно развивает методы генной терапии при заболеваниях мозга и глаз. Недавно ученым Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании во главе с профессором офтальмологии Артуром Сидекяном (Artur V. Cideciyan) впервые удалось сильно поправить зрение людей с редким наследственным заболеванием. К врожденному амаврозу Лебера приводят мутации в гене, который отвечает за производство белков сетчатки. Люди с таким заболеванием плохо видят уже в младенчестве. Этим пациентам очки слабо помогают.

В экспериментальном исследовании приняли участие 15 человек, включая троих детей. Даже у самых легких пациентов зрение было в несколько раз хуже нормального. Препарат ATSN-101 одноразово вводили шприцом под сетчатку в низких, средних и высоких дозах. Собственно, цель исследования в том и заключалась, чтобы определить оптимальные дозировки. Серьезных побочных эффектов генная терапия не давала, только кровоизлияние в конъюнктиву, неизбежное при хирургическом вмешательстве, а также легко обратимые воспаления глаз.

После лечения зрение пациентов улучшилось в среднем в 100 раз. Из девяти больных, получивших максимальную дозу препарата, у двоих оно стало острее даже в 10 тысяч раз. Это значит, что человек смог видеть при луне. Один пациент сообщил, что впервые сумел уверенно двигаться при свете ночного костра. Улучшения происходили быстро, часто в течение первого месяца после начала терапии, и продолжались не менее 12 месяцев.

Чтобы оценить зрение пациентов, медики применяли стандартные глазные таблицы или измеряли самые слабые вспышки света, которые пациенты фиксировали в темном помещении. Трое из шести принимавших большие дозы пациентов, которые проходили тест на умение ориентироваться при различной освещенности, набрали максимально возможное для здорового человека количество баллов.

Исследование еще раз показывает, насколько эффективной может быть генная терапия, в том числе нервной ткани. Исследование было лишь одним из серии успешных работ медиков университета по терапии зрения. Интересно, что в нем впервые принимали участие дети. Ученые считают, что теперь им по силам создание метода лечения 20% случаев детской слепоты, которая вызвана наследственной дегенерацией сетчатки. Клинические испытания продолжаются (The Lancet).